El éxito de las terapias con células CAR-T, impulsado por su eficacia sin precedentes y las recientes aprobaciones regulatorias, ha iniciado una nueva ola de interés en las células como terapias. Sin embargo, la fabricación es el vínculo entre un nuevo desarrollo emocionante en el laboratorio y una terapia comercial disponible para los pacientes que la necesitan.

Este curso introducirá a los estudiantes a este nuevo campo a través de los siguientes temas. Las terapias celulares son productos vivos que solo son efectivos cuando se administran vivos. Este curso introducirá la biología celular básica que controla el crecimiento celular y el metabolismo. La función mejorada de algunas terapias celulares se basa en nuestra capacidad para modificar genéticamente las células.Este curso enseñará los enfoques actuales y emergentes que se utilizan para la modificación genética.

Este curso enseñará cómo aislamos células de pacientes o donantes y luego las manipulamos, lo que incluye ayudar a esas células a crecer y multiplicarse fuera del cuerpo, para producir un producto vivo en una dosis terapéuticamente relevante. También debemos tener confianza en que el producto que hemos fabricado es seguro y eficaz y que el proceso que hemos utilizado para fabricarlo no encontró ningún obstáculo imprevisto en el camino.

Este curso enseñará algunos de los métodos analíticos utilizados para hacer esto y por qué se eligieron estos métodos. Dado que a menudo se trata de terapias individualizadas, ¿cómo se fabrica de manera reproducible una terapia viva altamente compleja para todos los pacientes que puedan necesitarla?

Este curso enseñará sobre las características únicas de las terapias celulares y cómo esas características impulsan las decisiones de fabricación, entrega y cadena de suministro. Las terapias celulares son parte de la industria farmacéutica más grande, que opera bajo supervisión regulatoria.

Este curso enseñará cómo se regulan los medicamentos y cómo se aplican esas regulaciones específicamente a las terapias celulares. Tiene como objetivo proporcionar una descripción general de los conceptos clave necesarios para fabricar una terapia celular para los estudiantes interesados en ingresar a este nuevo y emocionante campo